Можно ли купить жизнь за 155 миллионов рублей?

Пресса называет Zolgensma самым дорогим лекарством в мире: единственная инфузия препарата обойдется в $2,1 млн, сообщил в пресс-релизепроизводитель лекарства, компания AveXis из группы швейцарского фармакологического гиганта Novartis.

AP Health & Science✔@APHealthScience

The most expensive medicine ever, at $2.125 million, treats a disease that weakens a infant's muscles so dramatically that they become unable to move, and eventually unable to swallow or breathe. http://apne.ws/YVf4YIm 

At $2M, priciest ever medicine treats fatal genetic disease

U.S. regulators have approved the most expensive medicine ever, for a rare disorder that destroys a baby's muscle control and kills nearly all of those with the most common type of the disease...

apnews.com

89

01:00 - 25 мая 2019 г.

Информация о рекламе в Твиттере и конфиденциальность

116 человек(а) говорят об этом

«Сегодняшнее одобрение знаменует очередную веху трансформационной силы генной и клеточной терапии для широкого спектра болезней», – сказал Нед Шарплесс, действующий глава Управления по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными препаратами США (Food and Drug Administration, FDA).

«Мы находимся на пути, который, надеемся, однажды приведет нас к практически полному уничтожению СМА», – цитирует Bloomberg главу Novartis Васа Нарасимхана.

Zolgensma, или онасемноген абепарвовек-ксайой (onasemnogene abeparvovec-xioi), представляет собой специально модифицированный аденовирус, который доставляет и «записывает» копию правильного гена SMN в моторные нейроны – клетки, управляющие движениями мышц.

Лекарство было одобрено на основе особой ускоренной программы, которая руководствовалась результатами продолжающегося клинического испытания: из 21 ребенка в тестовой группе 19 (один погиб и один прекратил участие в испытаниях) не просто выжили – тогда как без лечения многие дети с СМА погибают из-за дыхательной недостаточности – но и показали прежде невиданные для детей с СМА достижения: они могут двигать головой и сидеть без дополнительной поддержки.

В еще одном раннем клиническом тесте, в группе детей, получивших увеличенную дозу Zolgensma, 75% пациентов смогли сидеть без дополнительной поддержки, а 17% – вставать и ходить.

Среди возможных побочных эффектов Zolgensma – острое поражение печени, понижение числа тромбоцитов в крови, рвота.

Подобные Zolgensma лекарства для исправления проблемных генов очень дороги. Фармкомпании утверждают, что заоблачные цены связаны с небольшим количеством пациентов: в США лишь около 1100 детей сейчас могут получить Zolgensma, говорят в Novartis. А значит, затраты на разработку и тестирование лекарства поделит между собой сравнительно небольшая группа людей.

Иногда генотерапевтические препараты изготавливаются индивидуально, что тоже отражается на ценах: например, первое такое средство генной терапии в США, лекарство Kymriah от острого лимфобластного лейкоза, сразу после своего одобрения 2 года стоило $475 000. Luxturna, генотерапевтическое средство для лечения редкой наследственной формы слепоты, стоит $850 000.

Еще одно генотерапевтическое лекарство для борьбы с СМА у пациентов любого возраста – Spinraza компании Biogen – может обойтись даже дороже Zolgensma: оно требует регулярных инфузий. В первый год лечение обойдется в $750 000, а дальше – около $375 000 ежегодно, всю жизнь. Продажи Spinraza в прошлом году составили $1,7 млрд.

В Novartis говорят, что единоразовая инфузия Zolgensma обойдется дешевле для пациентов в долгосрочной перспективе и предлагают 5-летнюю рассрочку, а также отдельные контракты, учитывающие эффективность средства в каждом конкретном случае.

Критики отмечают недопустимость такого уровня цен для каких бы то ни было лекарств и слишком большую свободу фармкомпаний в выборе цен на лекарства от редких болезней.

“На это можно смотреть с двух сторон. С одной стороны, это удивительное лекарство, оно нужно лишь считанным детям, так что подумаешь, миллион туда, миллион сюда, – рассказал изданию STAT Питер Бах, глава центра политики здравоохранения в Memorial Sloan Kettering Cancer Center. – Или же у нас есть большая проблема. Биофарма полностью переключилась на редкие болезни, потому что рынок стерпит любые цены, а FDA [для одобрения] понадобится минимум данных».

https://www.currenttime.tv/a/29961774.html

Лечение под названием Zolgensma может спасать детей, родившихся со спинальной мышечной атрофией (СМА) типа 1, дегенеративного заболевания, которое обычно убивает в течение двух лет. Но и стоит оно шокирующе дорого: от 1,5 до 2 миллионов долларов. Это будет самый дорогой одноразовый препарат, который когда-либо продавался. В пятницу Novartis получил одобрение на использование препарата и установил цену в 2,125 миллиона долларов.

Генная терапия использует вирусы для введения здоровых генов в клетки пациентов, но растущий успех концепции может потрясти область здравоохранения в США. FDA прогнозирует, что к 2025 году от 10 до 20 генных или клеточных методов лечения будут поступать на рынок каждый год, что может потрясти американский страховой рынок, если дорогостоящие методы лечения гемофилии и мышечной дистрофии получат одобрение.

«Проблема многих из этих лекарств заключается в том, что они дорогие, однако меняют жизнь тех, кто в них нуждается», говорит Майкл Шерман, главный медицинский директор страховой компании Harvard Pilgrim Health Care, которая ведет переговоры с Novartis. «В случае этой и других генных терапий, которые придут, дело не в том, что нужно сказать «нет», а в том, как сказать «да, не обанкротив систему».

Руководители Novartis говорят, что запуск препарата от СМА будет включать программы помощи страховщикам в оплате, включая план по возмещению доли стоимости препарата, если пациенты умирают или оказываются на аппарате ИВЛ.

«Мы хотели бы выплачивать постепенно», говорит Шерман, «и прекращать платить, если перестает работать. При таких постоянно растущих ценах, я думаю, это справедливо спросить».

Шерман говорит, что такие новые концепции оплаты не могут быть полностью реализованы, пока страховщики не согласятся принимать неоплаченные счета пациентов при смене планов. Кроме того, правило, гарантирующее государственным агентствам здравоохранения «лучшую цену» на все лекарства, означает, что Novartis не может предложить полную гарантию возврата денег.

Лечение было разработано командой из штата Огайо, где ученые и врачи из Национальной детской больницы проверили его на детях с впечатляющим результатом. Детям вводили триллионы вирусов, несущих правильную копию гена под названием SMN1. Мутированная форма этого гена вызывает потерю двигательных нейронов в спинном мозге.

Ученый, который усовершенствовал эту идею, Брайан Каспар, создал стартап AveXis. В прошлом году Novartis купил его за 8,7 миллиарда долларов. Другой ученый, Артур Бургес из Университета штата Огайо, также сыграл важную роль, создав мышь с СМА. Врач Джерри Менделл провел первые  исследования на людях.

Поскольку в США только 400 детей в год рождаются с СМА, цена приобретения гарантировала невероятно высокую цену на препарат. Никто не будет работать за бесплатно.

Когда Zolgensma получит ожидаемый зеленый свет, лечение станет шестой генной терапией, одобренной в США или Европе. Но некоторые из них не могут найти пациентов. Одна из терапий — Glybera — будет снята с рынка потому что ее купили только один раз. Другая — Strimvelis — которая лечит иммунодефицит, использовалась менее десятком платежеспособных клиентов, отчасти потому, что включает пересадку костного мозга. Третья — Luxturna — касается глазной болезни, которая поражает очень мало людей.

Но лечение СМА, в отличие от этих историй, уже пользуется большим спросом. На сегодняшний день 150 пациентов прошли генную терапию в клинических испытаниях или рамках специальных программ доступа, говорит Дэвид Леннон, президент AveXis. В некоторых случаях лечение предоставляется детям в возрасте шести недель, что подчеркивает, насколько быстро после рождения можно исправить гены ребенка.

В некоторых штатах недавно добавили СМА в список заболеваний, которые проверяют детям в родильных домах. Поскольку другие штаты последуют примеру Миннесоты и Пенсильвании, это, вероятно, добавит постоянное число новых кандидатов на препарат.

Одобрение замены генов пришло только через три года после другого прорыва, в котором использовался тип генетического препарата под названием antisense. Он привел к первому высокоэффективному лечению СМА. Этот препарат Spinraza продается компанией Biogen и стоит 375 000 долларов в год, но его нужно принимать постоянно, год за годом.

Ожидается, что две конкурирующие процедуры встретятся на рынке. Но страховщики ожидают, что единовременное генное исправление может обойтись дешевле в долгосрочной перспективе, несмотря на первоначальный ценник. Все надежды и расчеты родителей основываются на допущении, что генетическое исправление будет держаться долго. Пока что это так: некоторым детям, которых лечили, сейчас уже пять лет, и они чувствуют себя хорошо. Но нет никаких гарантий, что лечение не «слетит» или что не нужно будет вводить препарат позже.

Также неизвестно, дойдет ли когда-нибудь генная терапия до бедных стран, медицинские системы которых не в состоянии заботиться о детях с СМА, которые не могут позволить себе лечение. Но у Novartis нет конкретных планов продавать лечение в самых бедных частях света.