"Эра фьюжен": как происходит революция в российской генетике

Национальный проект "Наука" определяет генетику как один из основных приоритетов и предполагает организацию не менее трех центров мирового уровня до 2024 года. В июне президент России Владимир Путин также указал на необходимость создания в стране возможностей для прорывов в этой области. Руководитель лаборатории геномной инженерии Московского физико-технического института (МФТИ) Павел Волчков в интервью порталу "Будущее России. Национальные проекты" рассказал, почему России нужно сосредоточиться на проектах на стыке генетики и ИТ и как COVID-19 спровоцировал толчок в развитии генетических технологий.

Проекты на стыке технологий

- В одном из своих интервью вы говорили, что большие программы господдержки генетических технологий в России были инициированы с запозданием. Есть ли тогда у нашей страны перспективы выйти на лидирующие позиции в этой области?

- Я бы никогда не стал участвовать в гонке, если бы мы заведомо были в проигрышной позиции. Ситуация с COVID-19 показала, что мы можем и умеем создавать технологии и стартапы, которые быстро масштабируются в промышленные формы. Поэтому, как бы плохо про Россию ни говорили - что мы не можем за кем-то угнаться и так далее, - оказывается, это возможно и, в частности, в условиях экстренной ситуации, продиктованной пандемией. Посмотрите, сколько диагностических экспресс-тестов мы сделали! Это та самая генетика, да, немного примитивная и прикладная, но с таких микрошагов и начинается наша технологическая генетическая революция. Это то, что у нас в России уже происходит.

Если же говорить о программе государственного финансирования, то лучше поздно, чем никогда. Это необходимая, хотя и недостаточная мера. Для дальнейшего развития генетических технологий в России очень важно правильно мобилизовать ресурсы, затрачиваемые на это направление.

- На ваш взгляд, каким образом это должно быть сделано?

- Я крайне не рекомендую тратить деньги на изобретение велосипеда, который уже был разработан и продается миллионными тиражами. Я упираю на то, что нам нужны технологии, направленные на опережение. Если использовать применительно к генетике аналогию с сотовой связью, то планы должны выглядеть так: сети 5G уже созданы, теперь нужно разрабатывать 6G с прицелом на 7G.

Нужно ориентироваться на создание продуктов, еще не существующих на рынке генетических технологий, именно это позволит создать что-то новое - не только в России, но и в мире. Это важно потому, что, инвестируя сейчас в генетику, нужно дать толчок для появления и развития новой отрасли - генетической и окологенетической промышленности, а не науки. R&D-компонент (научные исследования и опытно-конструкторские работы, НИОКР, - прим. ред.) может субсидироваться всю жизнь, а созданные технологии должны начать зарабатывать деньги. В том числе для страны в целом, давая возможность перейти от сырьевой экономики к высокотехнологичной.

На мой взгляд, важно вкладывать государственные деньги акцентированно, чтобы это были точечные инвестиции, а не веерные. Это дает большую эффективность при создании конкурентоспособного продукта. Задача сложная, но именно такие задачи должна ставить перед собой генетическая программа.

Кроме того, нужна организация, которая хотя бы частично рисковала бы своими деньгами. Это может быть государственно-частный фонд или частный фонд, который инвестирует часть своих денег. То есть государственное финансирование нужно сопрячь с частным, потому что сторонние инвесторы не могут позволить, чтобы их деньги ушли в никуда. Это может быть и госфонд, если ему будут установлены четкие показателями по возврату денег. Это само по себе будет препятствовать поливанию пустыни с надеждой на то, что там что-то прорастет. Конечно, небольшая доля альтруистического финансирования необходима, но вся госпрограмма на это пойти не должна, иначе не будет конкретных результатов. Со своей стороны, государство в таком партнерстве будет брать на себя часть рисков для привлечения инвесторов.

Например, в США выстроена система с понятным входом и выходом для инвесторов, есть инвесторы разного уровня: те, которые вкладывают в высокорисковые проекты на ранних стадиях, те, которые присоединяются чуть позднее, и большие инвестиционное компании, фонды, которые на более поздних фазах входят. В России такая система тоже создается, но пока не хватает инвестиционной стабильности. Недавно слышал мнение одного из инвесторов: в России все классно, за исключением непредсказуемости правил, которые постоянно меняются. Нужно установить правила и гарантировать, что они не изменятся в ближайшие 20-40 лет. Это залог успеха.

- Каким образом нужно привлекать инвесторов в генетические проекты?

- Мы в моей группе в МФТИ уже осознали, что для инвесторов проекты чисто биомедицинские или биотехнологические являются крайне рисковыми. Инвесторы всегда с большей вероятностью будут участвовать в проекте с более коротким сроком окупаемости, так как уровень риска в нем гораздо меньше. И мы для себя определили некую переходную фазу. Так, все инвесторы понимают срок реализации ИТ-проекта. И мы предлагаем и инвесторам, и государству действовать в рамках понятной схемы работы с запуском ИТ-проекта, потому что в генетике сейчас эра фьюжен, эра больших данных, то есть развивается такое направление, где происходит совмещение ИТ и классической генетики. Я вообще уверен, что век чистых технологий заканчивается, наступает век технологий на грани, которые сочетают в себе переплетение нескольких дисциплин. Именно поэтому мы сейчас в МФТИ сосредоточились на таких разработках - например, у нас есть проект по машинному обучению для создания алгоритмов распознавания правильно созревающих сетчаток. У таких проектов реальные сроки, когда за год-два можно получить конкурентный продукт, которого еще нет на рынке, и они более привлекательны для инвесторов.

Конечно, это не значит, что нужно концентрироваться только на этих продуктах, но это переходный шаг, чтобы дать понять и инвесторам, и чиновникам, что такие проекты в принципе можно реализовать, что они вполне реалистичные. Через фьюжен-проекты мы выстраиваем промежуточный мостик к большим, трудным, дорогостоящим проектам из области биомедицины и биотехнологий, которые инвесторы пока обходят стороной.

Прорыв в геномной селекции и борьба с болезнями

- Какие направления в сфере использования генетических технологий сейчас наиболее активно развиваются в России?

- У России есть реальная возможность обойти другие страны и выйти на первое место по разработкам в области использования генетики для сельского хозяйства. В частности, сейчас пошли колоссальные инвестиции в проекты по геномной селекции в животноводстве. Решения с использованием больших данных и других ИТ-инструментов уже создаются, они уникальные, и наш коллектив имеет к ним непосредственное отношение.

После введения ответных санкций крупные российские агрохолдинги столкнулись с проблемами при ввозе генетически ценных, племенных животных. При этом их бизнес начал интенсивно развиваться, и компании стали вкладывать значительные средства в генетику. И что интересно: то, что раньше было слабой стороной отечественного АПК - когда все этапы от выращивания корма для скота до забоя бычков были организованы в рамках одного холдинга, - теперь превратилось в большой плюс и сделало возможным значительные вложения в генетические технологии, их развитие и адаптацию. Для сравнения: в США, где за каждое направление деятельности в животноводстве отвечает отдельная компания, таких возможностей нет, так как игроки рынка не обладают столь значительными объемами средств.

В области использования генетических технологий для медицины России гораздо труднее соревноваться. Все-таки мировые компании из Big Pharma с капитализацией под $1 трлн имеют практически неограниченные ресурсы для инвестиций в новые разработки. Это неравный бой, именно поэтому в медицинском секторе я выступаю за создание абсолютно новых решений, на которые фармацевтические гиганты еще не покусились. Это те самые фьюжен-технологии, разработки на грани отраслей, терапия на основе редактирования генома. И в нашей стране такие проекты уже начали появляться.

- На что направлены генетические технологии в медицине?

- Это борьба со всеми заболеваниями, которые вы только можете себе представить. Это и сердечно-сосудистые заболевания, и сахарный диабет второго типа, и аутоиммунные заболевания, и, конечно, орфанные (редкие) заболевания, и даже инфекционные заболевания. Эти технологии направлены на создание таких разработок, которые смогут качественно улучшить нашу жизнь, перейти от лечения симптомов к лечению причин.

Так, я надеюсь, что ситуация с пандемией приведет к революции в терапии ОРВИ и гриппа. Что мы делаем, когда нам ставят диагноз ОРВИ? Сидим дома и пьем чай с малиной. Фактически мы никогда не сражались с такими заболеваниями. Что дал нам COVID-19? Это развитие диагностики, а главное - экспресс-диагностики. Раньше фармацевтические компании не могли создавать терапию для того, что не диагностировано. Ведь если только через неделю узнать, что это было: бактериальная, вирусная или смешанная инфекция, то эта информация уже не является актуальной для выбора методики лечения. С другой стороны, возможность поставить диагноз быстро с помощью экспресс-теста дает зеленый свет фармпроизводителям для создания целого набора препаратов для специфичного лечения конкретного заболевания. Я надеюсь, что в скором будущем такая диагностика будет все более "экспресс", и мы если не за секунды, то хотя бы за минуты сможем ставить диагноз и сразу принимать необходимый препарат.

То же самое направление экспресс-диагностики можно развивать и в отношении половых инфекций. Представьте, что возможные половые партнеры смогут перед интимной близостью быстро проверить друг на друга на наличие половых инфекций. Такой подход мог бы единомоментно положить конец проблеме ВИЧ-инфекции.

- Как в России развивается направление по разработке терапии для редких генетически обусловленных заболеваний?

- Происходит изменение парадигмы и пересмотр отношения России к созданию генетических терапий, становится понятно, зачем это может быть нужно. Дело в том, что генетические орфанные заболевания по определению очень редкие, с распространенностью от 1 случая на 10 тыс. человек до 1 случая на 1 млн и так далее. Раньше для многих из них вообще не было специализированных терапий, однако в последнее время стали появляться геннотерапевтические препараты, которые стоят очень дорого.

Например, две инъекции лекарства от ретинопатии (поражение сетчатки, - прим. ред.) в правый и левый глаз стоят около $800 тыс., а первые четыре дозы известной "Спинразы" (первый в мире препарат для лечения спинальной мышечной атрофии, - прим. ред.), которые должны быть введены в первый год лечения, - примерно $750 тыс.

Минздрав России обязан предоставлять больным лекарства, если они есть на рынке, и это становится серьезной проблемой, так как с развитием направления генетической терапии властям придется тратить на закупки таких препаратов огромные деньги. А что же тогда останется на борьбу с социально значимыми заболеваниями, от которых страдает гораздо большее количество человек? Ведь клинические испытания проходят уже сотни препаратов генной терапии. Чтобы избежать краха системы здравоохранения, нам необходимо создавать собственные геннотерапевтические препараты. Получается, что мы не можем не делать этого, это фактически гонка вооружений, иначе мы полностью будем зависеть от импорта.

Другая часть этого вопроса - генетическая диагностика. Прежде чем заводить детей, все родители могли бы просчитывать вероятность рождения здорового ребенка, взвешивать риски появления генетической мутации. То есть хорошо было бы повышать уровень своей образованности в сфере генетики. А то мы много знаем о том, как устроена кофеварка, но ничего не знаем о своем устройстве, о том, откуда берутся те или иные заболевания. С помощью генетического тестирования можно, например, проверить на совместимость будущих родителей и оценить риски возникновения онкологии и аутоиммунных заболеваний. Этому направлению, просветительскому, тоже надо уделять достаточно внимания.