Компания «Биокад» 20 июня направила в Минздрав РФ комплект документов, чтобы получить разрешение на клинические исследования (КИ) первого российского генотерапевтического препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), пока известного как ANB-4. В разработку и доклинические исследования своего препарата «Биокад» инвестировала более 4 млрд рублей.
В компании рассказали, что разрабатываемый ею препарат будет действовать аналогично Золгенсме (онасемноген абепарвовек) – генотерапевтическому препарату против СМА от швейцарской Novartis. В «Биокаде» пояснили, что введение препарата обеспечит доставку функционального гена SMN1 и воспроизведение в организме белка SMN, недостаток которого лежит в основе нарушений развития двигательных навыков у детей со СМА.
В ходе I-II фаз КИ «Биокад» планирует получить данные о безопасности и эффективности применения лекарственного средства у детей со СМА первого типа в возрасте до 8 месяцев, а также у детей до 6 месяцев с начальной стадией СМА. Клинические исследования будут проводиться в Москве, Санкт-Петербурге, Екатеринбурге и других городах.
В марте 2021 года в «Биокаде» сообщили о завершении раннего этапа разработки препарата ANB-4 для генной терапии СМА. Работа над ним велась с начала 2018 года, первый прототип ANB-4 появился в середине 2019 года.
В России в настоящее время детям со СМА назначают генотерапевтический препарат Золгенсма, а также лекарственные средства, относящиеся к патогенетической терапии – Эврисди (рисдиплам) от Roche и Спинраза (нусинерсен) от Biogen и Janssen.
Стоимость одной инъекции Золгенсмой оценивается в $2,1–2,5 млн, она вводится один раз на всю жизнь. Предполагаемая цена на препарат «Биокада» пока представителями компании не озвучивается. Нусинерсен и рисдиплам входят в перечень ЖНВЛП. Зарегистрированная предельная цена за упаковку Спинразы составляет 5,14 млн рублей. Предельная цена на Эврисди – 605,6 тысячи рублей за упаковку.
Комментарии
Тут необходимо добавить, что укол не дает 100% выздоровления, после укола будет продолжаться лечение до конца жизни другими достаточно дорогими препаратами.
Я немного другую статью читал.
Там написано, что даёт не 100%, а немного меньше, но при обязательном условии: сразу после рождения.
И далее с каждым месяцем - эффект от применения стремительно падает, и судя по истерикам в соцсетях иногда происходит вот что:
Врачи говорят: "Вы собрали деньги благотворителей на этот препарат, но вам его уже поздно применять - не подействует, лучше препарат отдать другому ребёнку, на которого подействует"
СМА - подумал, что "средств массовой аутентификации" и посмотрел, что за шутка?
Вот могут же, когда захотят!
Прочитал, решил, что наши наконец то придумали лекарство от болей в пояснице. Жаль.
Но, это тоже отлично.