Дарья ФилимоновнаНаталия Нехлебова
Четырехлетнему Марку Угрехелидзе собрали 121 миллион рублей на препарат «Золгенсма» — но федеральный консилиум врачей в закупке лекарства отказал. Эта история вызвала большой общественный резонанс, многие осуждают медиков, отказавших Марку в препарате. Корреспондент «Правмира» Наталия Нехлебова не раз писала истории про больных спинальной мышечной атрофией и объясняет, почему «Золгенсма», к сожалению, вряд ли поможет Марку.
История с четырехлетним мальчиком Марком, которому собрали 121 миллион рублей на самый дорогой в мире препарат «Золгенсма», а потом федеральные врачи ему этот препарат назначить отказались, очень символичная. В ней — букет открытий про нашего человека, наше государство и наши чудеса.
Про саму «Золгенсму» можно снимать остросюжетный сериал.
«Золгенсма» — это семь ампул, в каждой — пять с половиной миллиграммов лекарства. Его везут с завода в специальном кейсе с GPS-трекером прямо пациенту. В препарате — ген, нанизанный на «стрелу» обезвреженного вируса. Он встраивается в клетку и заставляет ее вырабатывать особый белок.
Именно из-за того, что этот белок не вырабатывается, гибнут мотонейроны, отвечающие за работу мышц у детей со спинальной мышечной атрофией. Малыши не могут сидеть, ползать, даже поднять голову. И умирают. Благодаря новому гену часть мотонейронов перестает погибать. Но те, что уже погибли, не восстановятся никогда.
|
«Золгенсма» — одновременно символ алчности, человеколюбия и отчаяния. |
Мы не знаем, почему семь ампул стоят два миллиона долларов. Компания Novartis купила разработку за восемь миллиардов долларов и утверждала, что приобретение окупится, только если продавать лекарство за пять миллионов, но в итоге решила: пусть будет два миллиона. Очевидно, тут играет свою роль скорость окупаемости. За первый год после регистрации «Золгенсму» получили 700 детей во всем мире.
Еще до регистрации лекарства среди родителей детей со СМА стремительно распространился миф о том, что этот чудо-укол способен вылечить неизлечимую болезнь. А кто в отчаянии, видя, как его ребенок не может даже сесть, не хочет верить в чудо? Родители смотрят коммерческие видео Novartis, где дети ходят и ездят на велосипеде. И верят в чудо.
У Novartis было три клинических испытания «Золгенсмы». И ни в одном не участвовал ребенок старше девяти месяцев.
В первом испытании было 15 детей со СМА 1 типа. Все — не старше восьми месяцев. Спустя два года после укола 9 детей смогли сидеть без поддержки 30 секунд. Никто не мог стоять или ходить. Спустя пять лет двое из этих детей могут стоять с поддержкой.
Во втором исследовании участвовали 22 ребенка не старше полугода со СМА 1 типа. Через полтора года 13 из них могли сидеть 30 секунд без поддержки. Один пациент мог ходить. Он получил укол через месяц после рождения.
В третьем исследовании препарат вводили 29 детям не старше месяца, еще до появления первых симптомов СМА первого и второго типов. Через полтора года 11 детей могли сидеть, 16 стоять, 11 ходить.
Таким образом, ходят только те, кто получил укол в возрасте до одного месяца. Можно колоть детям и старше, говорят врачи (Марку 4 года). Но эффект очень сомнительный. То, что уже не работает, не починится. Ребенок не будет ходить.
Год назад я общалась с родителями десяти детей, которые в России получили «Золгенсма». Все — в возрасте между годом и двумя. Все родители говорят одно: «ребенок стал покрепче». Кто-то может переворачиваться, кто-то держать голову, один мальчик, который получил укол в год и месяц, смог сидеть.
Все родители говорили о том, что хотят получать еще и рисдиплам. Это еще одно лекарство, которое помогает при СМА. Но его нужно принимать постоянно. Одна мама сказала, что на рисдипламе эффект был больше. По словам врачей, эффект от рисдиплама мало чем отличается от «Золгенсма».
Фото: Shutterstock
Но после «Золгенсма» рисдиплам отменяют. Потому что совершенно непонятно, как они сочетаются. Исследований нет, а риск есть. «Золгенсма» очень токсична для печени.
Отчаянные родители часто открывают сбор под лозунгом «Золгенсма спасет малыша от смерти» без всяких консультаций с компетентными врачами. И люди собирают два миллиона долларов.
| Я считаю это настоящим чудом. Чудом человеческого участия и любви к ближнему. Больше никакого чуда нет. Ребенок старше года может даже не сесть. |
Марк умеет сидеть, у него работают руки, но самостоятельно он не ходит. Марк принимает рисдиплам, ему на нем лучше, и тут вдруг надо отменять эту терапию и колоть новое лекарство с неизвестным эффектом, для которого даже исследований нет для детей старше двух лет.
Но врачи из федерального консилиума не снизошли до объяснений родителям что и как. Патерналистское отношения врача к пациенту — это обыденность, мы привыкли. Наше пациентское дело маленькое: слушать, выполнять и бояться. И вот из-за этого поднялась волна общественного негодования. Маячат заявления в СК и прокуратуру. Что, так сложно было поговорить с родителями по-человечески?
Невозможно найти европейских или американских детей старше двух лет, которым бы сделали укол «Золгенсма». В обзорах Novartis самому старшему ребенку вкололи препарат в год и три месяца. Это потому что в США существует скрининг новорожденных на наследственные заболевания. СМА обнаруживают сразу после рождения. У нас пока не так. Обещали, что подобный скрининг появится в России в этом году, теперь говорят, что в следующем.
|
Еще одна причина ярости по Марку — это тотальное недоверие государству. |
Взрослые и дети со смертельными заболеваниями постоянно не получают положенные им лекарства. Известно, что в российской фарме и медицине коррупция. И мы так привыкли к этому, что ничего хорошего от государства ждать уже не получается, только подвоха, попрания права больного на жизнь. Поэтому вопрос здоровья ребенка мгновенно стал политическим. И это страшно.
Благотворительный фонд, больной ребенок и вокруг образовалось две команды, полные ненависти друг к другу. Если ты не борешься за «Золгенсма» для Марка — ты с коррупционерами. Если ты не с нами, ты против нас.
Остается надеяться только на чудо. Чудо человеколюбия, которое цветет в наших краях при любой погоде в избытке.
Ведь люди снова и снова жертвуют на самые дорогие в мире пять с половиной миллиграмм, чтобы спасти ребенка.
Ссылка на оригинал: https://www.pravmir.ru/ne-chudo-ukol-roditeli-veryat-v-zolgensma-no-vsegda-li-preparat-pomogaet/
Комментарии
В США выплаты врачам от фармкомпаний входят в официальный доход врачей.
Входит доход за участие в клинических испытаниях.
А вот если врач получает деньги за каждого пациента которому прописал лекарства или специальный аппарат - то это уже стать за мошенничество до 20 лет счастья. А если кто то помер при этом, то пожизненное.
Золгенсма - имеет эффект если его применить вовремя. С марком - он только зафиксирует ситуацию. Улучшений не будет.
С самого начала они позиционировали это ЛС контекстно, как возможность практически нормальной жизни для обреченного ребенка. "Сидит без поддержки 30 секунд" - мягко говоря, маловато для ста шестидесяти миллионов рублей (цена по курсу год назад.)
Против гарантированной смерти от отсутствия дыхательных движений и последствий? Нормальный результат.
Препарат самоспозиционирован родителями как чудодейственный, а виноват Новартис, щикарно. И кого он скоррумпировал на этом препарате, где каждый случай на виду?
Это очень плохой результат. Лекарство, которое не лечит, а всего лишь продляет агонию хуже чем его отсутствие. Кроме того речь идет всего лишь об исследованиях, которые даже по описанию проходили с жульничеством. Препарат якобы помог тем, у кого и болезнь то еще не развилась. А тем, у кого болезнь есть - то есть основным пациентам - не помогает совсем. В данном случае мошенники просто паразитируют на обществе и отчаявшихся родителях.
Вы, извините, болван. Потому что тогда и использование инвалидной коляски - продление агонии. И вообще любое лечение - продление агонии. Дал слабину - в биореактор, ага.
Препарат будет помогать новым пациентам, которые пока неизбежно появляются. И если его использовать именно так, как предполагал производитель, результаты не будут пшиком. Аналогия - операции у детей с атрезиями на разных уровнях ЖКТ. Если их не делать в первые сутки жизни, дети неизбежно умирают. Вы предлагаете их не делать? Да, вы предлагаете именно это.
Он не болван, а обыкновенная фашиствующая мразь, человекоподобная говорящая перхоть. Тут таких много.
Новартис не то, что бы врет. Он в рекламе упускает мелкий текст.
Дальше нам сложно требовать от родителей больного ребенка рациональных действий. Они просто игнорируют все факты которые не укладываются в их теорию спасения своего ребенка.
Конечно, не врет Новартис.. И рационального здесь нет сосем. Но все таки эмоции надо малость контролировать.
Можете дать пример этой недобросовестной рекламы ? )
Вообще-то он должен был в гробу лежать. Мягко говоря, требовать от умирающего ребёнка, чтобы он через год крутил четверные тулупы рядом с Камиллой Валиевой - это многовато для адекватного человека. Это я мягко говорю, очень мягко. Для нормальной оценки отдалённых результатов должно пройти лет 10-15, детский организм крайне пластичен.
Вообще, статью ничего не понимающей в медицине журнашлюхи Нехлебовой и журнапотаскухи Филимоновой тиснула мало что понимающая в неврологии фармацевт Villina. Например, восхищают вот такие перлы
Какое имеет значение токсичность для печени препарата, вводимого однократно?
Эта статья - тупой продажный наброс, чёткий заказ, направленный в том числе и против деятельности Лиги Защитников Пациентов, возглавляемой моим тёзкой Александром Курмышкиным. Это человек, который ежедневно выцарапывает из лап смерти детей, при этом не клянча смсочки на Первом Канале, а выигрывая суды и заставляя раскошеливаться региональные минздравы. Неудивительно, что это так не нравится. Лучше на 160 миллионов минздраву купить тесты от Ковида и откатить 80 на новую дачку и машинку министра.
С Курмышкиным я общался лично, человек занят делом и спас десятки жизней.
Vinilla, тебе не стыдно самой-то за это говно?
У нее какое-то особое представление о врачебной этике. Потому что не врач ни разу.
Поэтому им и не платят из расчета "за пациента". Они получают подарки и деньги за продвижение, и это настолько общеизвестно, что обыграно в сотне фильмов и сериалов.
Доля американских врачей, получавших выплаты от фармкомпаний, снизилась в период с 2014 по 2018 год. При этом общие суммы платежей остались прежними для врачей всех специальностей, за исключением первичного звена, сообщил «Медицинский вестник» со ссылкой на издание STAT. Исследование на эту тему опубликовано в журнале JAMA.
В 2014 году, когда была запущена федеральная база Open Payments, хотя бы один платеж от производителей препаратов или медтехники получили 52,2% врачей, в 2018 – 45%. За пятилетний период компании предоставили 49,8 млн вознаграждений на общую сумму 9,3 млрд долл.-https://pharmvestnik.ru/content/news/Raskrytie-dannyh-ne-pomoglo-snizit-plateji-farmkompanii-amerikanskim-vracham.html
Золгенсма зарегистрирована только в США. Ну, с прошлого года теперь и в России. А вот в Европе сильно сомневаются в её эффективности. Уж больно всё это смахивает на типично американский развод на бабки.
Онасемноген абепарвовек. Вот её другое название. Звучное такое. Как раз для аферы...
Итак, считаем. В России рынок сбыта насчитывает 5 000 человек. Если закупать по 1000 доз в год, то получится 2 млрд долларов. Сколько людей, болеющих другими болезнями, можно спасти на эту сумму?
Много... Особенно, если построить новые больницы и оплачивать труд врачей. В том числе и в сельской местности. Поэтому... пора начинать кампанию по дискредитации этого "чуда-лекарства".
И ни в коем случае нельзя идти на поводу у истеричек. Самым истеричным будем делать уколы. Ага, успокаивающие. В голову. А ещё мазать лоб зелёнкой...)
Уже идут. Ни один мужик не устоит перед дамскими слезами. Тем более, деньги не свои, из бюджета. Десятки миллиардов тратятся на дорогущие лекарства для генетических больных
Результат лечения какой? Футболист великий вырастает? Или Циолковский? Или полуживой инвалид?
Вырастает человек, который без лекарств, аппаратов и медицинских изделий и дня не проживет.
Раньше подобные истерики называли "слезинкой ребёнка". А по сути имеем слив огромного объёма средств в могилу - в прямом смысле слова.
Тут можно добавить, что при рождении ребёнка с генетическим заболеванием шанс на сохранение семьи снижается, на последующие роды (кстати, вполне здорового ребёнка) снижается, мать (одна или с отцом) выпадают из рабочей силы.
А также, что, к сожалению, большинство истерик связано не с помощью, а с деньгами. Помогать нужно иначе, в комментариях об этом упоминали: от картирования до психологической помощи.
Психологическая помощь нужна, конечно.
Семья крайне редко сохраняется. Дети такие и раньше рождались просто никто не вопил и милостыню не требовал. Все эти истерики ведь и начались не так давно. По крайней мере, массово. Куда не сунешься - везде кружки за подаянием. ТВ, ящики в магазинах, онлайн - банки.. Вакханалия какая то.. Крупной денежкой запахло, слетелись жулики..
Средства не в могилу идут, а во вполне конкретные карманы.
Не боитесь на эту тему говорить? Я вот боюсь. В лучшем случае обольют помоями, а ввиду того, что есть сектанты, то, да, лучше аккуратнее.
Просто про одного спасённого (хотя это такое себе спасение) можно столько роликов классных сделать, а вот миллионы доз препаратов для других групп населения - это не попиаришься, на похайпишь...
Звучное они дали как коммерческое патентованное, а то, что вы привели, это международное непатентованное, слагающееся по вполне ясным специалистам правилам, в данном случае:
ген SMN1 отрицание слабости вектор
Но вы не специалист ни капли, поэтому немедленно ударяетесь в конспирологию, раз не хватило ума пропустить.
Я вам больше скажу, российские врачи тоже могут получить и получают выплаты от американских и иных фармкомпаний. Достаточно просто выправить бумажку с заветными буквами "GCP" для себя и для своей клиники и начинать грести деньги лопатой. За работу, много работы. Если предложат.
Российские врачи и получают деньги от фармкомпаний. Оплачивается каждое выступление на конференциях и в СМИ. Попробуйте пригласить в аптечную сеть на семинар по обучению персонала хоть кого то бесплатно.
А вот это, кстати, для американцев нонкомплаенс, у них они так не ездят, насколько я знаю. И в РФ они притащили те же практики: без рамочного договора на год никого на чтение или МК притянуть нельзя, а при заключении рамочного реально смотрят анамнез доктора. И такие люди с рамочными таки во время своих выступлений вторым слайдом сообщают о наличии договорных отношений. И иногда наказывают собственные конторы, если они нарушают американские и европейские правила комплаенса вне этих стран, типа как Эбботу прилетело за Китай.
Такой дичи, как у нас с Христенко-Голиковой-Фармстандартом-прочей бандой, в штатах давно представить невозможно, по крайней меря я таких вопиющих примеров на высшем уровне не знаю.
Причем наши сегодня топят за один препарат, завтра - за конкурента. Все хороши, когда денежка шуршит..
Игра в гуманизм для СССР закончилась созданием "без зубого" общества, которое сожрали другие "волки".
Для цивилизации закончится тем же - деградацией.
..
Нужно навязчиво предлагать генетическое тестирование будущим родителям, с последствиями при отказе.
.
Хотя, в будущую темную эру, этот сопливый гуманизм отомрет сам.
Именно гуманизм это не добивать, а его почему то натягивают на абсолютно нежизнеспособных... Давая возможность нежизнеспособным детям доживать до деторождения это просто ставить крест на правнуках
Это не гуманизм. Это все делается не ради других людей, а что бы уберечь самого себя от моральных страданий.
Гуманизм, это когда нижизнеспособное существо не мучают медициной.
Себя - это кого?
Это я про родителей.
Это на самом деле очень тяжело. Человек всегда надеется. Они, конечно, и себя и детей обрекают на мучения, но кто мы такие, чтобы сказать им хоть что-то. Это, на самом деле, подвиг. И для родитетелей, и для малышей. А вот для ...расов, которые на этом наживаются, личные места на сковородках уже подписаны и отполированы!
Подвиг - это дотянуть ребенка до того возраста, когда он начинает осознавать, что он инвалид и его ожидает только смерть в мучениях? Интеллект у этих детей полностью сохранен, вот в чем ужас-то. Это не подвиг, это мазохизм по отношению к себе самому и самый настоящий садизм по отношению к ребенку.
Вы рассуждаете, как здоровый. Т.е. у вас в мозгу на самом деле три опции (а не две) - все хорошо и я здоров, я инвалид, и смерть.
А у них только две - так или никак. Да, он ощущает, что он инвалид, но для него это - единственная реальность.
Это вы рассуждает как здоровый. Потому что не осознаёте, каково это - жить больным.
Не знаю, есть ли что на том свете, но на этом ад точно есть. И эти дети точно в нем живут. А общество разнообразных верующих вокруг кричит: " Не смей прекращать свои мучения".
Образно говоря, затаскивают назад, в котел. И называют это гуманизмом.
Выбор между ужасным концом и ужасом без конца. Рационального мышления при этом совсем нет. И появляется куча паразитов - федермессеры, мониавы и прочая плесень
Если они , на свои деньги это делают то ник-то.
А если на государственные, то это деньги отнятные для спасения других жизней в бОльшем количестве.
Так можно дойти вообще до отказа в реанимации и лечении серьезной болезни - заболел, значит недостаточно здоров и сам виноват.
Ресурсы ограниченны и расходовать их нужно с умом.
Нужно смотреть вернет вложенные в него гражданин или нет. Почему шахтеры должны отправить 13 тысяч тонн угля на экспорт что бы это существо могло держать голову и не умерло?
А что сказать тем на кого не хватило бюджета из-за вот этой зонгелсмы?
А когда у шахтера разовьеться фиброз легких, то его нужно сразу на эфтаназию, ресурсы-то ограничены. Зачем ему мучаться. И ресурсы нужно расходовать с умом. Яхты, футбольные клубы, гольф на Багамах...
Если не лечить фиброз лёгких у шахтеров, то след шахтеры в шахту не спустятся.
А если не лечить детей, то родители идут на преступления, а люди в целом озлобляются.
Это называется шантаж в логике.
Это называется "практика".
Если исходить исключительно из экономической целесообразности, лечить нужно только понос, туберкулез и переломы. Остальное не выгодно ваще, африканцы подтвердят. Лечение - это такая же роскошь, как просторная квартира, мясо каждый день, более 2 комплектов одежды на рыло, любые поездки не к месту работы и даже гроб для похорон. Вы готовы не только сами отказаться от всего этого, но и своей родне запретить, чтоб неизвестно для чего нужные средства не тратить напрасно?
Готовы взять на себя сортировку? Этого - в больницу, этого - в морг?
Я не медик.
А так это для меня не проблема.
Потому и не проблема, что не "медик". Вы тупо не видите, в чем проблема, а она есть.
У одной симпатичной пары умер ребенок. Сразу после родов. Врачи настоятельно советовали обратиться к генетику.
Ребята не послушались. Сделали ещё одного. Получился ребенок-инвалид тяжёлый, без перспектив выздоровления.
Поэтому не надо предлагать. Надо жёстко требовать.
Пс: беззубого пишется слитно
Знаю одну пару, у них обоих генетические нарушения, детей хотят очень, но не заводят. Выбрали сами.
Требовать? С вакцинацией уже попробовали... Не выходит Данило-мастер каменный цветок.
В либерастском социуме каждый сам себе таксист.
Однозначно секвенирование всех и вся. Только запретить использовать для любых целей, кроме медицинских и идентификации в уголовных делах. Скомпрометированные генетические данные это финиш )
Цена вопроса до 15 тыр, если смотреть вообще все актуальное к настоящему моменту, и 250 000 за полногеномное исследование, на будущее. И родительские пары в которых каждый гетерозиготен по совпавшей бяке, настойчиво просить идти на ЭКО с отбором эмбрионов, например, а иначе если неудачно родят сами - уголовка за причиненный гражданину тяжкий вред здоровью или за убийство.
Страницы